FDA批准巴瑞替尼用于12岁及以上青少年重度斑秃

基于3期BRAVE-AA-PEDS试验36周数据，FDA批准巴瑞替尼用于12岁及以上重度斑秃患者。

FDA已批准巴瑞替尼（Olumiant；礼来公司）用于12岁及以上重度斑秃儿科患者（AA），礼来公司于2026年9月25日宣布。该批准扩大了该药物现有的美国标签，该标签已涵盖中度至重度活动性类风湿关节炎成人患者和重度斑秃（BRAVE-AA1和BRAVE-AA2）。¹该批准基于BRAVE-AA-PEDS（NCT05723198）青少年队列的36周数据，这是首个且规模最大的专门针对重度斑秃儿科患者的3期试验。^1,2

重度早发性AA通常更广泛且长期更难管理，此前该年龄组很少有系统性治疗选择。此次批准之前，欧洲委员会于2026年4月授权巴瑞替尼用于12至18岁以下重度斑秃青少年，扩大了该药物的国际儿科适用范围。¹

“FDA批准巴瑞替尼治疗低至12岁斑秃患者，对患者和皮肤科医生而言是一项重要进展。虽然目前有3种FDA批准的JAK抑制剂用于18岁以上成人斑秃患者，但只有利特昔替尼和现在的巴瑞替尼获批用于更年轻患者，”耶鲁大学医学院皮肤病学副教授兼皮肤病学时报主编Christopher Bunick博士在一份独家声明中表示。

BRAVE-AA-PEDS入组了12至18岁以下、体重30公斤以上、斑秃严重程度工具（SALT）评分50分及以上、当前AA发作持续6个月至8年的青少年。第一队列将257名参与者按1:1:1随机分配至每日一次安慰剂、巴瑞替尼4 mg或巴瑞替尼2 mg，主要终点定义为第36周SALT评分20分或更低。第二队列包括166名青少年，按1:1随机分配至两种活性剂量，以积累额外安全性数据。基线时，中位SALT评分为100分，表明头皮完全脱发，患者平均患有AA 6.4年。第36周时，巴瑞替尼4 mg组42%的患者、巴瑞替尼2 mg组27%的患者达到80%或更多头皮毛发覆盖（SALT评分≤20），而安慰剂组为5%。¹

次要终点和安全性概况

常见问题

巴瑞替尼在青少年中获批用于什么？

巴瑞替尼（Olumiant）获FDA批准用于12岁及以上严重斑秃儿科患者，此外还有其现有的成人适应症。

巴瑞替尼在斑秃中如何发挥作用？

巴瑞替尼是一种口服Janus激酶（JAK）抑制剂，可阻断与斑秃中自身免疫性毛囊攻击有关的炎症信号通路。

BRAVE-AA-PEDS试验显示了什么？

第36周时，巴瑞替尼4 mg组42%的青少年和巴瑞替尼2 mg组27%的青少年达到80%或更多头皮毛发覆盖，而安慰剂组为5%。

头皮毛发覆盖率达到90%或以上（定义为SALT评分为10或更低）的患者比例，在治疗第36周时，接受baricitinib 4 mg治疗的患者中有37%，接受baricitinib 2 mg治疗的患者中有21%，而安慰剂组为2%。在基线时有明显眉毛和睫毛脱发的患者中，接受baricitinib 4 mg治疗的患者在两个部位均有改善。Lilly表示，该儿科人群的总体安全性特征与成人重度斑秃患者中已确立的安全性特征一致。¹

FDA批准的baricitinib标签带有严重感染、死亡、恶性肿瘤、主要不良心血管事件和血栓形成的黑框警告。起始剂量为每日一次2 mg，如果应答不足，可增加至每日一次4 mg；一旦在4 mg剂量下达到充分应答，标签规定应逐步减量至每日一次2 mg。对于几乎完全或完全头皮脱发、伴或不伴明显眉毛或睫毛受累的患者，标签允许临床医生考虑以每日一次4 mg作为起始剂量。baricitinib以1 mg、2 mg和4 mg片剂供应。¹

“在生命早期出现的重度斑秃可能随时间推移而范围更广且更难治疗，因此尽早考虑所有可用的治疗选择非常重要。支持Olumiant获批的证据尤其具有意义，因为它来自一项专门为儿科患者设计的3期研究，帮助临床医生和家庭在考虑先进疗法时做出更明智的决定，”耶鲁大学医学院皮肤病学兼职副教授Brittany Craiglow医学博士在新闻稿中表示。¹

国家斑秃基金会首席任务官George Gondo补充说，“更多治疗选择意味着更多家庭有机会与医生一起为孩子找到适合的方案。”¹

据Lilly称，自2017年以来，baricitinib已在美国开给超过33,000名患者，并于2022年成为首个FDA批准的成人重度斑秃系统性治疗药物。¹ Lilly指出，该药物现已覆盖美国三大药房福利管理机构的成人重度斑秃患者，该公司通过其支持计划为符合条件的商业保险患者提供共付额援助。¹ 对于皮肤科临床而言，儿科获批为这一年龄段增加了一个标签内系统性治疗选择，此前该年龄段的治疗决策主要依赖于成人数据的标签外推断。

“管理头皮、眉毛和睫毛的斑秃并不总是千篇一律。拥有多种靶向非甾体系统性治疗方案对于提高斑秃患者的护理水平至关重要。baricitinib的青少年获批以积极方式扩展了我们的工具箱，”Bunick总结道。

参考文献

FDA批准Lilly的Olumiant（baricitinib）用于12岁及以上重度斑秃儿科患者。新闻稿。Eli Lilly and Company。2026年9月25日。访问日期：2026年9月25日。 https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-lillys-olumiant-baricitinib-pediatric-patients-12
一项关于baricitinib（LY3009104）在重度斑秃儿科受试者中的研究（BRAVE-AA-PEDS）。ClinicalTrials.gov标识符：NCT05723198。访问日期：2026年9月25日。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT03899259