FDA批准巴瑞替尼用于12岁及以上青少年重度斑秃
Baricitinib Approved for Severe Alopecia Areata in Adolescents
FDA扩大礼来巴瑞替尼（Olumiant）标签，批准其用于12岁及以上重度斑秃青少年患者，此前该药仅获批用于成人。获批基于BRAVE-AA-PEDS 3期研究，36周时4mg剂量组42%患者达到SALT评分≤20（头皮覆盖率≥80%），而安慰剂组仅5%。该药是继利特昔替尼之后第二个获批用于该人群的口服系统疗法。
原文给出了巴瑞替尼获批用于青少年重度斑秃的适应症扩展和关键临床数据，有助于从业者对比已有疗法做出用药决策。
巴瑞替尼现已获FDA批准用于12岁及以上患有严重斑秃的青少年，将此每日一次的口服药物适用范围扩展至成人之外。
年仅12岁的严重斑秃（AA）患者现在可以开具巴瑞替尼（Olumiant；礼来公司），这是一种每日一次的口服全身疗法，此前仅获批用于患有该疾病的成人。1 FDA基于BRAVE-AA-PEDS研究结果，将该药物的适应症扩展至12岁及以上患者。
多达2%的人一生中会患上AA，近40%的病例在20岁前发病，且发病越早通常与更广泛的脱发相关。
“今天的批准对患有严重斑秃的年轻人及其家庭来说是一个重要的里程碑，他们迄今可选择的治疗方案有限，”礼来免疫学部门执行副总裁兼总裁Adrienne Brown在一份声明中表示。“严重斑秃带来的明显且往往广泛的脱发可能对任何人产生深远影响，尤其是处于人生关键阶段的青少年。”
巴瑞替尼是第二种获批用于12岁及以上严重AA患者的全身性口服疗法。利特昔替尼（Litfulo；辉瑞）于2023年6月获得该年龄组的批准。2
为什么斑秃对青少年影响沉重
耶鲁大学医学院皮肤病学兼职副教授Brittany Craiglow医学博士在接受《美国管理式医疗杂志》®采访时将AA描述为不仅仅是脱发，称其为“身份的丧失”，因为人们在镜子中看到的自己与预期的不一致。3
“AA通常被认为只是头发问题，但我们从患者经历中知道，它远不止于此，”Craiglow说。“我们看到焦虑和抑郁的发病率更高。”
支持巴瑞替尼青少年获批的3期数据
BRAVE-AA-PEDS试验的36周结果首先在2025年美国皮肤病学会（AAD）年会上公布，4是FDA批准的依据。这项针对12至18岁以下患者的青少年研究被礼来描述为第一个也是规模最大的专门针对严重AA儿科患者设计的3期研究。
该研究以1:1:1的随机方式将257名青少年分配至安慰剂组、巴瑞替尼4mg组或巴瑞替尼2mg组。1中位严重程度脱发工具（SALT）评分为100，即完全头皮脱发。患者平均患有AA的时间为6.4年。
在第36周，接受4mg巴瑞替尼治疗的患者中有42%、接受2mg剂量治疗的患者中有27%达到了SALT评分为20或更低，相当于头皮覆盖率达到80%或以上，而安慰剂组仅为5%。此外，4mg剂量组有37%、2mg剂量组有21%、安慰剂组有2%达到了SALT评分为10或更低，即头皮覆盖率达到90%或以上。基线时眉毛和睫毛明显脱落的4mg剂量组患者，在这些部位的覆盖率也有所改善。
“在生命早期就开始的严重斑秃，随着时间推移可能范围更广且更难治疗，因此在病程早期考虑所有可用的治疗方案非常重要，”克雷格洛在一份声明中表示。“支持奥卢米安获批的证据尤其有意义，因为它来自一项专门针对儿科患者设计的3期研究，有助于临床医生和家庭在考虑先进疗法时做出更明智的决定。”
儿科队列的总体安全性特征与早期研究中的成人队列一致。巴瑞替尼带有严重感染、死亡、恶性肿瘤、主要不良心血管事件和血栓栓塞的加框警告。
成人和更长周期青少年数据对比
在2025年秋季临床皮肤病学会议上公布的52周数据建立在36周数据的基础上。服用4 mg剂量的青少年中，超过一半（54.1%）达到SALT评分20或更低，41.2%达到10或更低。5服用2 mg剂量的患者中，31%达到20或更低，26.2%达到10或更低。在患有严重但非完全脱发（评分50至94）的患者中，4 mg剂量组有71%实现了成功的毛发再生，这凸显了早期干预的价值。
对成人BRAVE-AA1和BRAVE-AA2试验进行的3年分析发现，在反应良好并维持相同剂量的患者中，4 mg组有89.1%、2 mg组有83.6%在第152周时维持SALT评分20或更低。6 在一项针对48名成人的真实世界研究中，58.3%达到了SALT评分低于20，36.4%被归类为无应答者。7
利特昔替尼获批用于青少年是基于涉及718名青少年和成人的2b/3期ALLEGRO试验结果。2服用50 mg剂量的患者中，近四分之一（23%）在6个月后达到SALT评分20或更低，而安慰剂组为1.6%。
正在进行的安全性队列研究
BRAVE-AA-PEDS研究正在进行中，第二个队列包括166名青少年，他们以1:1随机分配方式接受4 mg巴瑞替尼或2 mg巴瑞替尼，以积累更多安全性数据。1
对于成人，巴瑞替尼推荐剂量为2 mg，如果治疗反应不充分可增至4 mg。完全或几乎完全头皮脱发的患者可考虑4 mg剂量，一旦达到充分反应，应减至2 mg。
“更多的治疗选择意味着更多家庭有机会与医生一起找到适合他们孩子的方案，”国家斑秃基金会首席使命官乔治·贡多在一份声明中表示。1
参考文献
1. FDA批准礼来公司的奥卢米安（巴瑞替尼）用于12岁及以上患有严重斑秃的儿科患者。新闻稿。礼来公司。2026年9月25日。访问于2026年9月28日。 https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-lillys-olumiant-baricitinib-pediatric-patients-12
2. FDA批准辉瑞公司的Litfulo（利特昔替尼）用于患有严重斑秃的成人和青少年。新闻稿。辉瑞公司。2023年6月23日。访问于2026年9月28日。 https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-litfulotm-ritlecitinib-adults-and
3. Jeremias S, Craiglow B. 儿童斑秃的精神负担：与Brittany Craiglow医生的问答。AJMC®。2026年8月3日。访问日期：2026年9月28日。https://www.ajmc.com/view/psychiatric-burden-of-pediatric-alopecia-areata-brittany-craiglow-md
4. Santoro C, Craiglow B. Baricitinib在BRAVE-AA-PEDS研究中显示出对儿童斑秃的治疗前景。AJMC。2025年3月9日。访问日期：2026年9月28日。https://www.ajmc.com/view/baricitinib-shows-promise-for-pediatric-alopecia-in-brave-aa-peds-study
5. McNulty R. Baricitinib在患有严重斑秃的青少年中实现显著毛发再生。AJMC。2025年11月5日。访问日期：2026年9月28日。https://www.ajmc.com/view/baricitinib-leads-to-significant-hair-regrowth-in-adolescents-with-severe-alopecia-areata
6. Jeremias S. 使用baricitinib三年可保持严重斑秃患者的毛发再生。AJMC。2026年6月4日。访问日期：2026年9月28日。https://www.ajmc.com/view/three-years-on-baricitinib-preserved-hair-regrowth-in-severe-alopecia-areat
7. Grossi G. Baricitinib在严重斑秃脱发中显示出真实世界有效性。AJMC。2025年12月24日。访问日期：2026年9月28日。https://www.ajmc.com/view/baricitinib-shows-real-world-effectiveness-in-severe-alopecia-areata-hair-loss
来源：AJMC 管理式医疗 · ajmc.com