Barzolvolimab 在慢性自发性荨麻疹两项 3 期试验中达到主要终点

巴佐尔沃利单抗的两种剂量在EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2试验中均改善了第12周的UAS7评分，至第24周时高达54%的患者达到完全缓解。

Barzolvolimab（Celldex Therapeutics公司）是一种在研的抗KIT单克隆抗体，在两项针对慢性自发性荨麻疹（CSU）的3期试验中达到了主要终点和所有关键次要终点。Celldex于2026年9月22日公布了EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2的顶线结果，入组患者为H1抗组胺药控制不佳的成人。在第12周，两种剂量方案均显著降低了每周荨麻疹活动评分（UAS7），相较于安慰剂有差异，且疗效持续或加深至第24周。¹

巴佐尔沃利单抗结合受体酪氨酸激酶KIT，这是肥大细胞活化和存活所必需的，直接耗竭肥大细胞，而非阻断单一上游触发因素。² 在2期试验（NCT05368285）中，接受每4周150 mg治疗的患者中有51.1%在第12周达到完全缓解（UAS7 = 0），而安慰剂组为6.4%。² 3期项目旨在更大的人群中验证这些发现，包括对奥马珠单抗难治的患者。¹

EMBARQ-CSU1（NCT06445023）和EMBARQ-CSU2（NCT06455202）是随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的全球性研究，共入组1,939名患者（分别为963名和976名）。¹ 受试者被均匀随机分配至巴佐尔沃利单抗150 mg（负荷剂量300 mg后每4周一次）、300 mg（负荷剂量450 mg后每8周一次）或安慰剂组。¹ 安慰剂组患者在第24周被重新随机分配至活性治疗组，活性治疗持续至第52周。¹

在EMBARQ-CSU1中，第12周时最小二乘（LS）平均UAS7较基线的变化为：150 mg每4周组为−20.2，300 mg每8周组为−20.5。¹ 安慰剂组变化为−10.7（两种剂量与安慰剂相比P < .00001）。¹ 在EMBARQ-CSU2中，相应的LS平均变化为−20.2和−19.7，而安慰剂组为−11.4（两者P < .00001）。¹

常见问题

巴佐尔沃利单抗正在研究用于什么？

巴佐尔沃利单抗是一种研究性抗KIT单克隆抗体，正处于3期评估阶段，用于H1抗组胺药控制不佳的成人慢性自发性荨麻疹患者。Celldex计划于2027年向FDA提交生物制剂许可申请。

巴佐尔沃利单抗如何发挥作用？

巴佐尔沃利单抗结合KIT，这是肥大细胞活化、组织募集和存活所依赖的受体。无论驱动其活化的上游通路如何，这都能耗竭肥大细胞。

EMBARQ-CSU试验显示了什么结果？

两项试验均达到主要终点，即两种剂量方案在第12周时UAS7较基线的变化（P < .00001）。巴佐尔沃利单抗第12周的完全缓解率为42.1%至45.7%，而安慰剂组为9.3%至12.6%。

Celldex高级副总裁兼首席医学官Diane Young医学博士强调了在治疗选择有限的人群中的结果。Young在新闻稿中表示：“巴佐尔沃利单抗在整个研究中持续显示出前所未有的完全缓解率，并在现有疗法服务不足的患者群体中表现出强大的差异化，包括重度疾病或血管性水肿患者，以及对奥马珠单抗难治的患者。”¹

巴佐利单抗的完全缓解、血管性水肿及安全性结果

在EMBARQ-CSU1试验中，第12周完全缓解率分别为150 mg组42.4%、300 mg组42.1%，而安慰剂组为9.3%；在EMBARQ-CSU2试验中，分别为45.7%和44.0%，安慰剂组为12.6%（所有比较P < .00001）。至第24周，EMBARQ-CSU1中完全缓解率升至49.0%和45.1%，安慰剂组为15.4%；EMBARQ-CSU2中则为54.0%和48.4%，安慰剂组为17.6%。¹

在EMBARQ-CSU1中对奥马珠单抗难治性CSU患者中，第12周完全缓解率分别为150 mg组55.3%（P < .00001）和300 mg组44.3%（P = .00017），安慰剂组为9.3%。在EMBARQ-CSU2中，该亚组的缓解率分别为41.7%（P = .0089）和46.4%（P = .0036），安慰剂组为15.1%。¹

在基线有血管性水肿的患者（7天血管性水肿活动评分[AAS7] > 0）中，EMBARQ-CSU1第12周完全血管性水肿消退（AAS7 = 0）发生在62.7%和66.3%接受巴佐利单抗治疗的患者中，而安慰剂组为33.8%。EMBARQ-CSU2中的相应比率分别为74.3%和66.2%，安慰剂组为33.7%（所有比较P < .00001）。¹

Celldex公司报告称，在24周安慰剂对照期内巴佐利单抗耐受性良好，安全性特征与既往研究一致。¹该公司尚未公布3期项目的不良事件发生率。在2期试验中，巴佐利单抗最常见的治疗期间出现的不良事件为荨麻疹（10.3%）、毛发颜色改变（9.0%）和中性粒细胞减少症（7.7%），后者与感染无关。²

完成任一试验的合格患者可进入正在进行的全球3b期长期扩展研究。Celldex计划在即将召开的医学会议上展示完整的EMBARQ-CSU数据，并于2027年向FDA提交生物制品许可申请。该公司将巴佐利单抗定位为严重CSU或血管性水肿的潜在一线先进疗法，以及在其他先进疗法之后的二线选择。¹

参考文献

Celldex宣布巴佐利单抗3期EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2研究取得阳性结果，达到主要及所有关键次要终点。新闻稿。Celldex。2026年9月22日。访问于2026年9月22日。 https://ir.celldex.com/news-releases/news-release-details/celldex-announces-positive-results-phase-3-embarq-csu1-and
Metz M, Mitha E, Leflein J, et al. 抗KIT巴佐利单抗治疗慢性自发性荨麻疹患者的随机剂量探索研究。 J Allergy Clin Immunol. 在线发表于2026年2月24日。doi:10.1016/j.jaci.2026.02.018